membres du comité de suivi 1. Au titre des spécialistes des maladies rares Professeur Jean Pouget, centre de référence pour les maladies neuromusculaires et pour la sclérose latérale amyotrophique, hôpital La Timone, Assistance publique-hôpitaux de Marseille Docteure Ségolène Ayme, Institut national de la santé et de la recherche médicale, Orphanet, Paris | 
